Разработана генная терапия для лечения слепоты и глухоты

Новый метод доставки исправленного гена PCDH15, предложенный учеными Гарвардской медицинской школы, открывает новые перспективы в лечении синдрома Ашера типа 1F.

Это редкое заболевание, приводящее к потере слуха и прогрессирующей слепоте, теперь может быть более эффективно бороться благодаря этим инновационным методам. Результаты исследования, показывающие восстановление слуха у мышей и потенциал для улучшения зрения у человеческих органоидов сетчатки, опубликованы в журнале Journal of Clinical Investigation.

Основная проблема разработки терапии с использованием гена PCDH15 заключается в его размере, который не позволяет использовать стандартные вирусные переносчики, такие как аденоассоциированный вирус (AAV). Ученые искали способы обойти это ограничение и нашли новый подход, который может значительно улучшить эффективность генной терапии для синдрома Ашера типа 1F.

Команда разработала новую стратегию, в рамках которой ген разделяется на две части, затем каждая из них упаковывается в отдельный вирус AAV. Этот подход позволяет доставить части гена во внутреннее ухо или глаз, где они соединяются и начинают синтезировать необходимый белок — протокадгерин-15.

В отличие от предыдущего метода, который предполагал уменьшение гена PCDH15 до мини-версии для помещения в AAV, новая стратегия представляет собой альтернативу. Она призвана обеспечить запасной вариант в случае, если первый подход окажется небезопасным или неэффективным в ходе клинических испытаний на людях. Иметь возможность использовать два различных метода значительно повышает шансы на успешное лечение.

Этот инновационный подход к генной терапии открывает новые перспективы в области медицины и лечения генетических заболеваний. Разделение гена на две части и их последующая сборка внутри организма позволяют достичь точечной коррекции генетических дефектов, что делает этот метод более точным и эффективным.

Эксперименты на мышах показали, что новый метод генной терапии способен восстанавливать слух и равновесие. Однако, для оценки его влияния на зрение необходимо провести исследования на других моделях. Ученые приступили к экспериментам с человеческими ретинальными органоидами и сетчатками нечеловекообразных приматов. Результаты исследований показали, что белок протокадгерин-15 успешно синтезировался в светочувствительных клетках и перемещался в нужные участки сетчатки, что может свидетельствовать о потенциальной эффективности нового метода в предотвращении потери зрения.

Существующие кохлеарные имплантаты помогают восстановить слух, однако потеря зрения при синдроме Ашера до сих пор остаётся невосполнимой. Исследователи выделяют, что разработка нового подхода к лечению этого генетического заболевания может привести к прорыву в сохранении зрения у пациентов. На данный момент отсутствуют эффективные методы борьбы с потерей зрения при синдроме Ашера, но новые исследования предлагают надежду на появление эффективной терапии для этой группы пациентов.

Источник и фото - lenta.ru